Résumé des actualités de la recherche EB : juillet – octobre 2025
Lisez la suite pour découvrir une mise à jour sur les projets de recherche financés par DEBRA et un résumé des recherches sur l'EB publiées au cours des quatre derniers mois.
Essais cliniques
Durant cette période, un nouvelle essai clinique de plusieurs millions de livres sterling mené au Royaume-Uni a été attribué, cofinancé par DEBRA UK et Arc de vie. Le Dr Su Lwin dirigera ce projet au sein du Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) et du King's College London (KCL). Le recrutement des patients débutera en 2026 et les traitements médicamenteux devraient commencer en 2027.
Nos chercheurs mènent des essais cliniques sur dupilumab (Prof. Paller, États-Unis) et aprémilast (Dr Chiaverini, France) ont soumis des rapports d'étape au cours de cette période :
Quarante personnes ont été recrutées pour l'essai clinique du dupilumab mené par le professeur Paller. Vingt-trois d'entre elles ont déjà suivi huit semaines sans dupilumab afin d'établir un niveau de référence pour les symptômes, puis seize semaines d'injections de dupilumab. La nuit, les participants portent un capteur de démangeaisons spécialement conçu pour détecter les grattages dont ils pourraient ne pas avoir conscience, et ils signalent leurs sensations de démangeaisons et de douleurs. Les résultats préliminaires suggèrent… réduction significative des démangeaisons et de la douleur grâce aux injections de dupilumab. Le financement de DEBRA UK pour les frais de déplacement des participants supplémentaires permet à l'essai de progresser vers la fourniture de données probantes significatives. Réorienter le dupilumab pour traiter l'EB.
L'essai du Dr Chiaverini sur l'efficacité de l'apremilast chez les adultes et les enfants atteints d'EBS sévère a débuté fin 2024. Trois des quatre centres impliqués sont ouverts et prêts à accueillir des participants.
Réorientation préclinique des médicaments
Des études précliniques sont réalisées sur des cellules avant qu'un médicament ne soit testé sur des personnes.
A projet à l'Institut de recherche sur le cancer du Royaume-Uni en ÉcosseL'étude, cofinancée par DEBRA UK et DEBRA Ireland, s'est achevée après que le professeur Gareth Inman a examiné avec succès plus de 3 000 médicaments approuvés afin de déterminer leur efficacité contre les cellules cancéreuses de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). Sur les 3 135 médicaments testés, 165 ont permis de ralentir la croissance des cellules cancéreuses ou de les détruire en laboratoire. Les 50 meilleurs ont fait l'objet d'essais complémentaires à différentes doses, et deux d'entre eux seront testés en phase préclinique. nouveau projet de doctorat au sein du laboratoire du professeur Inman.
Des recherches visant à fournir des preuves pour Réutilisation des statines pour le cancer RDEB Ce traitement est actuellement au stade préclinique, les recherches étant menées sur des cellules et non sur des sujets humains. Les chercheurs du Dr Zauner ont confirmé que la lovastatine ralentit efficacement la croissance des cellules tumorales de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) en laboratoire, et semblent même réduire leur propension à se propager. Ils ont constaté que toutes les cellules tumorales ne réagissent pas de la même manière et ont identifié une méthode potentielle pour prédire la réponse d'une tumeur à ce traitement par statine.
La Boursier Oliver Thomas EB, doctorantCameron Ferguson a rejoint le laboratoire du Dr Chambers à Londres. Au cours de la première année de ce projet, les chercheurs ont constaté une augmentation significative de certains types de cellules immunitaires dans la peau des patients atteints d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ), en particulier aux endroits où les symptômes de la maladie se manifestent. Des médicaments anti-inflammatoires, dont le repositionnement est envisagé, ont été évalués et jugés sûrs. Une étude plus vaste, visant à comprendre leur impact sur les symptômes, sera menée au cours de la prochaine année du projet.
Le Dr Chambers a présenté des informations sur son projet lors du week-end des membres en mai 2025.
Le Dr Zauner a présenté ses travaux lors de notre série de webinaires sur la recherche et la santé en février 2025.
En dehors de DEBRA UK, les chercheurs continuent de publier leurs avancées sur l'EB :
- Zevaskyn Le traitement par thérapie génique de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) consiste à prélever des cellules cutanées du patient et à les modifier en laboratoire afin d'y introduire une version saine du gène COL7A1. Les cellules modifiées sont ensuite cultivées en une fine couche qui est greffée sur les plaies du patient. Ce traitement est actuellement proposé dans trois centres aux États-Unis, dont… Hôpital pour enfants Coloradoainsi que, Hôpital pour enfants Lucile Packard Stanford à San FranciscoL'entreprise qui produit Zevaskyn, Abeona, l'objectif est de pouvoir traiter jusqu'à dix personnes par mois d'ici mi-2026.
- Vyjuvek La thérapie génique est un traitement topique en gel contre l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD), fabriqué par Krystal Biotech, qui peut désormais être utilisé dès la naissance aux États-Unis et appliqué dans le domicile de la personne.. A un exemple Des rapports montrent comment quatre semaines de traitement par Vyjuvek ont permis à un nourrisson atteint d'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD), qui ne respectait pas les étapes de développement, de se tenir debout et de marcher. Les bienfaits du Vyjuvek ont été démontrés. confirmé lors d'un essai au Japon où son utilisation pourrait bientôt être approuvée.
- Filsuvez Il ne s'agit pas d'une thérapie génique, mais ce produit favorise la cicatrisation des plaies. Fabriqué par la société Chiesi à partir d'extraits de bouleau, il est autorisé au Royaume-Uni, ainsi que dans l'Union européenne et aux États-Unis, pour le traitement des plaies associées à l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) et à l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ). Son efficacité a été récemment démontrée. pour réduire le temps et l'argent consacrés aux changements de pansements, avec des personnes participant à une étude allemande signalant une diminution de la douleur et des démangeaisons.
- Des études en laboratoire ont mis en évidence différents types de plaies RDEB qui guérissent plus lentement que les autres et que Certaines protéines spécifiques utilisées par le système immunitaire lors du processus d'inflammation pourraient y contribuer.
- Des données de laboratoire (précliniques) ont été recueillies pour étayer les résultats. réutilisation du midostaurine, un traitement contre le cancer du sang, pour aider à réduire les symptômes de l'EBS.
- Les chercheurs étudient comment l'EB affecte la bouche et les dents et si Les traitements au laser peuvent aider à soulager la douleur.
DEBRA UK est fière de soutenir la recherche de pointe qui porte en elle l'espoir de la communauté EB. Nous ne recevons aucun financement public et dépendons des dons pour poursuivre le financement de la recherche essentielle et des services de soutien.
Revenez consulter cette page pour la prochaine mise à jour en mars 2026.