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Réutilisation de médicaments contre l'EB
Le réemploi de médicaments est la technique consistant à utiliser un médicament existant pour un nouveau traitement ou une nouvelle condition médicale pour laquelle il n’était pas indiqué auparavant.
Cela crée une opportunité passionnante pour les personnes atteintes d’EB, et d’autres maladies rares également, où le coût élevé du développement d’un tout nouveau médicament (jusqu’à 1 milliard de livres sterling par médicament) et le délai de mise sur le marché (10 à 20 ans) le rendent souvent peu attractif commercialement pour les sociétés pharmaceutiques.
En comparaison, le réemploi de médicaments coûte généralement jusqu'à 500 2 £ par médicament et peut prendre aussi peu que XNUMX ans.
Voir le tableau ci-dessous qui compare le calendrier de développement d’un tout nouveau traitement médicamenteux avec le calendrier de réutilisation d’un médicament.
Au départ, les essais cliniques ne sont effectués que sur un petit nombre de personnes au cas où des effets secondaires imprévus se produiraient, c'est ce qu'on appelle la phase 1. Si cette phase montre qu'un nouveau traitement est sûr, il peut alors être testé sur davantage de personnes présentant des symptômes dans le cadre d'un essai de phase 2. Cependant, si le traitement testé est déjà utilisé et traite avec succès une autre maladie, la phase 1 peut être ignorée car le traitement s'est déjà avéré sûr. C'est ce qu'on appelle le réemploi de médicaments, et c'est un élément clé de notre Stratégie de recherche EB.
La réorientation des médicaments est potentiellement un moyen plus rapide d'obtenir des traitements médicamenteux efficaces pour les personnes atteintes de tous les types d'EB, car elle n'implique pas le stade 1. Elle est également moins coûteuse car elle se concentre sur les tests cliniques des médicaments existants utilisés pour traiter avec succès des affections connexes.
Pour l'EB, il existe déjà des médicaments disponibles au sein du NHS qui traitent avec succès d'autres affections cutanées inflammatoires, notamment le psoriasis et la dermatite atopique (eczéma sévère), ce qui pourrait améliorer considérablement les symptômes de l'EB tels que les cloques et la qualité de vie globale. Pour prouver l'efficacité de ces médicaments pour le traitement de l'EB, il faut cependant procéder à des tests essais cliniques.
Notre stratégie de recherche sur l’EB donne la priorité à l’investissement dans le réemploi des médicaments afin de garantir des traitements qui changent la vie pour chaque type d’EB.
En comprenant comment fonctionne un traitement et comment un symptôme de l’EB est causé, les chercheurs de l’EB peuvent identifier les traitements susceptibles d’être réutilisés.
Les médecins spécialistes peuvent proposer à quelques patients atteints d'EB la possibilité d'essayer un traitement « hors indication ». Cela signifie qu'il est autorisé à traiter une affection autre que l'EB. Ils étudient soigneusement les résultats et publient leurs résultats sous forme d'étude de cas. Cependant, pour réutiliser un traitement, un essai clinique Il faudra mener des études impliquant davantage de patients pour s’assurer que les résultats positifs observés dans une première étude de cas ne sont pas uniquement dus au hasard.
Il a été prouvé que le processus de réutilisation des médicaments permet de sauver des vies.
Il est fort possible que vous ayez vous-même utilisé des médicaments réutilisés. Lorsque la pandémie de COVID-19 a commencé, on s’est empressé de réutiliser des médicaments existants qui pourraient être utiles. Les médecins ont utilisé leurs connaissances du virus pour sélectionner les médicaments, et des essais cliniques ont été lancés pour vérifier si leurs suppositions éclairées étaient correctes.
L’aspirine est un exemple de médicament connu qui a été réutilisé avec succès. Utilisée initialement contre la douleur, la fièvre et l’inflammation, elle est désormais utilisée à faible dose pour réduire les risques de crise cardiaque et d’accident vasculaire cérébral.
Dans certains cas, les effets secondaires d'un médicament permettent de le réutiliser. Par exemple, le Viagra a été initialement développé pour traiter l'angine de poitrine, mais un effet secondaire fréquemment observé a conduit à le réutiliser pour traiter la dysfonction érectile. De plus, de nombreux traitements différents ont été réutilisés avec succès pour traiter les cancers du sein, notamment les antibiotiques, les antiviraux, les traitements contre les maladies auto-immunes, les médicaments contre d'autres cancers et les médicaments utilisés à l'origine pour aider à lutter contre l'infertilité.
D'autres personnes vivant avec conditions rares Parmi les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin, notamment la sclérose tubéreuse, l’alcaptonurie et le syndrome lymphoprolifératif auto-immun, ont également bénéficié de recherches sur le réemploi de médicaments et d’essais cliniques qui ont conduit à l’approbation de médicaments existants pour traiter ces maladies.
De nombreux médicaments ont des effets supplémentaires qui permettent de les utiliser pour traiter d'autres symptômes que ceux pour lesquels ils ont été initialement homologués. Lorsqu'un effet consiste à réduire les cloques, l'inflammation, les démangeaisons ou les cicatrices cutanées, ces médicaments peuvent être particulièrement pertinents pour les personnes atteintes d'EB.