Faire progresser les thérapies réutilisées pour l'épidermolyse bulleuse (ART-EB)

Dû 2026.

Le Dr Su Lwin est chercheuse principale au King's College de Londres (KCL) et dermatologue consultante honoraire à l'Institut de dermatologie St John's, au sein du Guy's and St Thomas' Hospitals NHS Foundation Trust. Elle possède une expertise dans le développement et l'application clinique des thérapies géniques et cellulaires pour l'épidermolyse bulleuse (EB) et, plus récemment, pour le psoriasis. Elle se consacre à la recherche translationnelle ayant un impact direct sur les patients.

En réutilisant les produits biologiques pour traiter l'EB, nous réduirons les coûts, les délais et les risques en évitant le long processus de développement des médicaments et en accélérant leur utilisation pour traiter l'EB dans le cadre des soins cliniques de routine du NHS. De plus, contrairement aux traitements topiques, les produits biologiques sont des traitements par injection qui agissent sur l'ensemble du corps plutôt que sur des zones cutanées affectées par l'EB.

– Dr Su Mar Lwin

Titre : Faire progresser les thérapies réutilisées pour l’épidermolyse bulleuse (ART-EB)

L'épidermolyse bulleuse (EB) est une affection cutanée fragile, héréditaire et incurable, aux conséquences dévastatrices pour les patients et leurs familles. Nous en savons beaucoup sur la génétique de l'EB, mais très peu sur la façon dont les signaux immunitaires, appelés cytokines, provoquent l'inflammation cutanée qui contribue grandement à la progression de la maladie. Une meilleure compréhension du rôle des cytokines dans l'EB permettra d'identifier les médicaments ciblant les cytokines, appelés produits biologiques (et biosimilaires), capables de supprimer l'inflammation et d'améliorer la cicatrisation. Les produits biologiques sont largement utilisés au sein du NHS pour le traitement des affections cutanées inflammatoires courantes telles que le psoriasis et l'eczéma. En réutilisant les produits biologiques dans l'EB, nous réduirons les coûts, les délais et les risques en évitant le long processus de développement des médicaments et en accélérant leur utilisation dans le cadre des soins cliniques de routine au sein du NHS. De plus, contrairement aux traitements topiques, les produits biologiques sont des traitements par injection qui agissent sur l'ensemble du corps plutôt que sur des zones cutanées affectées par l'EB et pourraient donc prévenir l'apparition de nouvelles plaies.

Je propose un programme de repositionnement biologique, la priorité de recherche principale de DEBRA , articulé autour de 3 objectifs : [1] Profilage immunitaire pour identifier les cytokines clés dans tous les types d’EB dans une étude à grande échelle et les regrouper en types d’EB « immunitaires » ; [2] Un essai clinique à faible risque, efficace et rentable, à plusieurs bras et à plusieurs étapes (MAMS) sera mené, dans lequel les patients atteints de tous les types d’EB seront répartis entre trois médicaments ciblant les cytokines en fonction de leur type immunitaire ; et [3] Mise en service par le NHS, dans le cadre de laquelle j’obtiendrai l’approbation pour l’utilisation des médicaments identifiés comme efficaces dans l’EB lors des essais cliniques, par le biais d’un processus appelé mise en service spécialisée, afin qu’ils puissent être utilisés dans le cadre des soins cliniques de routine au sein du NHS.

D’ici la fin du projet proposé, j’espère avoir identifié et mis en service jusqu’à trois produits biologiques/biosimilaires repositionnés efficaces pour l’EB. Ma vision est qu’un jour, les personnes atteintes d’EB bénéficieront d’un traitement personnalisé combinant thérapies géniques/cellulaires et médicaments repositionnés.

Dû 2026.