En plus des thérapies à base d'acide nucléique, le Dr Hickerson s'intéresse également au développement de petites molécules pour traiter les maladies génétiques de la peau. À cette fin, son équipe est engagée dans trois projets de collaboration avec l'Unité de découverte de médicaments et le Centre national de dépistage phénotypique, tous deux au sein de l'Université.
Hickerson 1 (2019)
Développement d'un outil d'évaluation de la fragilité cutanée
À propos de notre financement
| Responsable de la recherche | Dre Robyn Hickerson |
| Institution | Division de la chimie biologique et de la découverte de médicaments, École des sciences de la vie, Université de Dundee |
| Types d'EB | Tous |
| Participation du patient | N/D |
| Montant du financement | 38 225 £ |
| Durée du projet | 4 ans |
| Date de début | 01/09/2015 |
| Date de fin | 2019 |
Détails du projet
Ce projet a obtenu un financement pour développer un outil d'évaluation de la fragilité cutanée afin d'obtenir des résultats cliniques objectifs. Ces paramètres cliniques sont une mesure significative qui aide à cartographier la survenue d'une maladie ou d'un état particulier. Dans ce cas, ce sera pour les patients atteints de tous les types d'EB ainsi que d'autres troubles bulleux, car il existe un besoin majeur de recherche dans ce domaine.
L'équipe de Dundee a conçu l'appareil qui permettra à un clinicien de mesurer de manière objective et reproductible plusieurs variables liées à la quantité minimale de traumatisme nécessaire pour former une ampoule. Les objectifs étaient de : (1) optimiser la conception actuelle ; (2) ajouter les optiques nécessaires pour mesurer les changements de la peau qui sont indétectables à l'œil nu ; (3) tester l'appareil sur des volontaires témoins et patients EB ; et (4) obtenir l'approbation éthique et réglementaire.
Les paramètres cliniques réalisés par un dermatologue tels que le nombre et la taille des cloques sont considérés comme des mesures subjectives. Cependant, la collecte de données sur des paramètres cliniques objectifs est difficile à faire. L'outil collectera des données sur les processus de la peau qui ont été soumis à des cloques en effectuant un type particulier d'imagerie de la peau soumise à des frottements, afin de détecter tout changement (par exemple, oxygénation, rupture des kératinocytes) qui précède la formation de cloques macroscopiques. .
L'instrument sera construit, testé et validé à la fois sur des volontaires sains et sur des patients volontaires EBS. En identifiant et en validant ces critères d'évaluation cliniques objectifs, il fournira des données en vue des essais cliniques sur l'EBS.
Dre Robyn Hickerson
Les recherches de Robyn Hickerson portent principalement sur la découverte de médicaments pour les maladies génétiques rares de la peau. Un volet important de ce programme est consacré aux thérapies à base d'acides nucléiques, et plus particulièrement au développement de stratégies d'administration de ces traitements potentiels. Son équipe a mis au point des modèles de peau humaine ex vivo novateurs et de pointe , indispensables à l'évaluation de l'administration et de l'efficacité de ces traitements. Grâce à des programmes axés principalement sur les thérapies antisens, menés en partenariat avec WAVE Life Sciences, l'objectif principal est de rendre ces molécules disponibles pour les essais cliniques dans les prochaines années.