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Comprimés contre le psoriasis réutilisés pour l'EBS

Une étude utilisant un traitement actuellement homologué pour le psoriasis qui devrait réduire les symptômes de cloques de l'EBS sévère chez les adultes et les enfants.

Image du Dr Christine Chiaverini.

Le Dr Christine Chiaverini travaille au Centre Hospitalier Universitaire de Nice, France sur ce projet pour commencer la réutilisation des comprimés qui sont actuellement utilisés pour traiter le psoriasis. Vingt personnes, âgées de six ans ou plus, dont l'EBS sévère provoque au moins quatre nouvelles cloques par jour, se verront proposer des comprimés d'apremilast. L'étude durera vingt semaines pour chaque personne : après un dépistage initial, ils prendront les comprimés pendant huit semaines, s'arrêteront pendant quatre semaines puis reprendront les comprimés pendant encore huit semaines. Les résultats tels que les cloques, la douleur, les démangeaisons et la qualité de vie seront mesurés pendant les périodes avec et sans traitement et comparés. Des résultats positifs soutiendront la prochaine étape d'un essai clinique contrôlé par placebo.

 

À propos de notre financement

 

Responsable de la recherche Docteur Christine Chiaverini
Institution Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, France
Types d'EB EBS
Participation du patient Vingt personnes, six ans et plus avec EBS
Montant du financement €157,670
Durée du projet 2 ans
Date de début 18 Juin 2024
ID interne DEBRA GR000008

 

 

Détails du projet

Le Dr Chiaverini a présenté une mise à jour du projet lors du week-end des membres 2024 :

Le Dr Christine Chiaverini est dermatologue à l'Hôpital Archet 2 de Nice. Elle a publié des résultats préliminaires sur le traitement de l'EBS avec l'apremilast en 2019 qui ont été signalés dans un article en langage simple.

Co-chercheurs : Dr Emmanuelle Bourrat ; Pr Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Pr Juliette Mazereeuw.

« Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'aprémilast, une thérapie immunomodulatrice déjà utilisée pour le psoriasis et la maladie de Becet, pour traiter les patients atteints d'EBS sévère âgés de plus de 6 ans. »

– Christine Chiaverini

Titre de subvention : GEBULO. Une étude ouverte multicentrique de 20 semaines évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'apremilast (Otezla®) chez les patients de plus de 6 ans atteints d'EB simplex généralisée.

L'épidermolyse bulleuse simple se caractérise par une fragilité de la peau et des muqueuses. La forme sévère (EBS-sev) est associée à une morbidité importante et à une altération de la qualité de vie, à la fois
chez les enfants et les adultes. Il n'existe actuellement aucun traitement spécifique pour l'EBS. Récemment, nous avons montré que les patients atteints d'EBS sévère présentaient des signes cliniques de maladie inflammatoire de la peau
et qu'une voie inflammatoire spécifique, la réponse immunitaire Th17, semble être impliquée dans l'apparition des lésions cutanées. Sur la base de ces données, nous avons traité par aprémilast (un traitement du psoriasis à effet anti TH17) 4 adultes atteints d'EBS-sev. Une diminution spectaculaire et durable du nombre de cloques a été observée, avec une tolérance acceptable pour 3 patients.

Nous proposons donc de réaliser une étude multicentrique ouverte de 20 semaines évaluant l'efficacité et la sécurité de l'aprémilast chez les patients ≥ 6 ans atteints d'EBS-sev.

Nous avions prévu d'inclure 20 patients présentant un EBS-sev KRT5/14 dominant et au moins 4 nouvelles cloques par jour.

L'objectif principal est de décrire :

  • efficacité de l'aprémilast sur les 3 périodes d'une étude de type challenge-dechallenge-rechallenge chez ces patients.

Les objectifs secondaires sont de décrire :

  • la sécurité du traitement par aprémilast au cours de la période d’étude.
  • l’évolution des mesures d’efficacité et des résultats en matière de santé au sein de chaque période d’étude.

L'étude se compose de 4 périodes:

  • période 1 : Période de projection.
  • période 2 : Première période de traitement (semaine 0 à 8).
  • période 3 : Période sans traitement (Semaine 8 à 12).
  • période 4 : Deuxième période de traitement (semaine 12 à 20).

Dû 2024.