Le premier centre de recherche clinique sur l'EB en Afrique

Dû 2025.

Chercheur principal : Le Dr Daudi Mavura est professeur associé en dermatovénérologie au Kilimanjaro Christian Medical University College (KCMC) et également directeur actuel du Regional Dermatology Training Center (RDTC) au KCMC à Moshi, un institut de formation tertiaire de l'Université Tumaini et de l'Université des sciences de la santé de Muhimbili. Il est également l'un des conseillers spéciaux du Comité de la Fondation internationale de dermatologie (IFD). Le professeur Mavura est également membre du corps enseignant de la Ligue internationale de chirurgie dermatologique et esthétique (DASIL).

Co-chercheur : Le Dr M Peter Marinkovich a effectué sa résidence en dermatologie à l'Oregon Health Sciences University et a effectué sa recherche avec le Dr Robert Burgeson sur la découverte/caractérisation du collagène de type VII, la cible de l'épidermolyse bulleuse dystrophique et de la laminine-332, la cible dans la plupart des cas d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Le Dr Marinkovich dirige actuellement la clinique des maladies bulleuses de Stanford et supervise un laboratoire qui étudie la biologie de la membrane basale et la thérapie moléculaire de l'épidermolyse bulleuse. Son groupe a fait passer les trois principaux programmes de thérapie génique de l'épidermolyse bulleuse dystrophique du stade préclinique à la phase 3 des essais cliniques, notamment une technologie de greffe cutanée par thérapie génique autologue, une thérapie génique par fibroblastes autologues et une thérapie génique topique qui est devenue la première thérapie génique approuvée par la FDA pour l'épidermolyse bulleuse en mai 2023.

« L’expertise clinique permettant d’identifier, de diagnostiquer et de soigner correctement les patients atteints d’épidermolyse bulleuse en Afrique est absolument nécessaire… Cela devrait améliorer la vie des patients africains atteints d’épidermolyse bulleuse en améliorant leurs soins cliniques et en leur donnant accès à des essais cliniques de thérapies correctives moléculaires émergentes, dont certaines sont actuellement en cours de développement à l’Université de Stanford. »

– Dr Daudi Mavura

Titre de la subvention : Création d'un centre d'épidermolyse bulleuse en Afrique

Grâce à une collaboration entre l'Université de Stanford et le Centre régional de formation en dermatologie (RDTC) de Moshi, en Tanzanie, cette proposition vise à caractériser une cohorte de patients atteints de l'épidermolyse bulleuse dystrophique, une maladie génétique à cloques. À cette fin, le RDTC et le Stanford Epidermolysis Bullosa Clinical Research Center coordonneront leurs efforts sur la caractérisation clinique et génétique de l'épidermolyse bulleuse dystrophique en Tanzanie. Au cours de la période de financement proposée, une cohorte de 20 patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique sera caractérisée cliniquement et génétiquement au RDTC. En fin de compte, cette proposition vise à contribuer à établir une base sur laquelle construire le premier centre de recherche clinique sur l'épidermolyse bulleuse en Afrique. Cela devrait améliorer la vie des patients africains atteints d'épidermolyse bulleuse en améliorant leurs soins cliniques et en leur donnant accès à des essais cliniques de thérapies correctives moléculaires émergentes, dont certaines sont actuellement en cours de développement à l'Université de Stanford.

Dû 2025.