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Doctorat : réduire les cicatrices oculaires DEB/JEB
L'EB peut affecter la cornée et provoquer de fortes douleurs et une altération de la vision. Ce projet, initialement conçu comme une petite subvention, contribuera désormais au financement de la formation d'un nouvel ophtalmologue spécialiste de l'EB. Il cultivera des cellules à partir de cornées humaines qui peuvent subir un comportement cicatriciel comme celles des yeux des personnes atteintes d'EB. Ces cellules pourront ensuite être utilisées pour les premiers tests d'un éventuel collyre anti-cicatrisant pour sauver la vue des enfants atteints d'EB.
Le Dr Gink Yang supervisera un étudiant en doctorat dans le laboratoire du professeur Keith Martin à l'Université de Melbourne, en Australie, pour cultiver des cellules oculaires humaines à partir de cornées données. Ils utiliseront la technologie siRNA pour réduire la quantité de collagène (pour imiter le RDEB) ou de laminine (pour imiter le JEB) que les cellules oculaires produisent. La première étape de ce projet consistera à confirmer que cela fonctionne et que les cellules commencent à se comporter comme si elles provenaient d'un patient atteint d'EB. Ensuite, une substance anti-cicatrisante pourra être testée sur ces cellules pour voir si elle réduit les changements d'EB et comment elle le fait. Si cela prouve que la substance thérapeutique est efficace, elle pourrait faire l'objet d'essais supplémentaires.
À propos de notre financement
| Responsable de la recherche | Professeur Keith Martin |
| Institution | Centre for Eye Research Australia (CERA), Université de Melbourne, Australie |
| Types d'EB | RDEB et JEB |
| Participation du patient | Aucun |
| Montant du financement | 15,000 XNUMX £ pour une bourse de doctorat |
| Durée du projet | 3 ans |
| Date de début | 11 Janvier 2025 |
| ID interne DEBRA | GR000016 |
Détails du projet
Dû 2026.
Chargé de recherche :
Le professeur Keith Martin est chercheur honoraire principal à l'université de Cambridge et directeur du département d'ophtalmologie à l'université de Melbourne (UoM). Le professeur Martin est directeur du Centre for Eye Research Australia (CERA) depuis trois ans, mais son laboratoire de Cambridge reste actif, soutenu en partie par Fight for Sight. En tant que directeur du CERA, le professeur Martin dirige un groupe diversifié de chercheurs qui mènent des études fondamentales et cliniques de pointe dans le domaine de la recherche oculaire. Le professeur Martin est un spécialiste du glaucome qui s'intéresse particulièrement au développement de nouvelles thérapies pour protéger et restaurer la vision dans le glaucome.
Co-chercheurs :
Docteur Gink Yang a une solide expérience scientifique dans l'épidermolyse bulleuse (EB) et le carcinome épidermoïde induit par l'EB, la médecine régénérative, la réparation des plaies et la génétique. Le Dr Yang a publié des articles sur les cloques cutanées induites par l'EB, le syndrome de l'EB-kindler et le carcinome épidermoïde. Il a obtenu une subvention du CERA Innovation Fund pour valider un facteur anti-cicatrice pour la cornée en 2021 et a obtenu des résultats prometteurs pour cette recherche. Il espère maintenant valider l'efficacité de ce facteur pour la cicatrisation cornéenne dans l'EB récessive et jonctionnelle. Le projet sera dirigé par le Dr Yang au jour le jour, les progrès étant suivis par le professeur Martin sur une base mensuelle. Le professeur Daniell fournira un soutien clinique et scientifique supplémentaire.
Le professeur Mark Daniell est responsable de la recherche cornéenne au CERA / UoM et dirige l'unité cornéenne du Royal Victorian Eye and Ear Hospital. Les thèmes de recherche du laboratoire du professeur Daniell comprennent la science clinique cornéenne, le développement de dispositifs chirurgicaux, les dystrophies cornéennes, le kératocône et les cicatrices cornéennes - un nouveau thème dirigé par le Dr Gink Yang, chercheur en début de carrière (doctorat décerné en août 2020) au CERA et membre honoraire de l'UoM.
« Une enquête internationale menée auprès de patients atteints d'EB en 2020 a révélé que les patients déclaraient que les érosions cornéennes « paralysaient généralement complètement ma vie » et « constituaient l'un des problèmes secondaires les plus graves associés à l'EB, voire le plus douloureux ». Le projet proposé est de nature fondamentale ; cependant, l'objectif principal du projet est de développer une nouvelle formulation de gouttes oculaires anti-cicatrices pour les patients atteints d'EB souffrant d'érosion et de cicatrices cornéennes. La recherche proposée pourrait également révéler de nouvelles cibles supplémentaires pour les cicatrices cornéennes induites par l'EB. Cela accélérera à terme la recherche et le développement d'autres médicaments pour les patients atteints d'EB à l'avenir. »
– Professeur Keith Martin
Lisez l'enquête internationale 2020 sur les patients EB ici.
Titre de la subvention : Réduction des cicatrices cornéennes dans l'épidermolyse bulleuse grâce à un nouveau facteur
Bref historique et besoin de la recherche : L'épidermolyse bulleuse est une maladie héréditaire rare qui provoque des cloques sur la peau et les muqueuses du corps, y compris les yeux. Vivre avec cette maladie, c'est comme vivre avec des brûlures au troisième degré. Les personnes atteintes ont une mobilité réduite et doivent souvent être bandées tous les jours pour protéger et soigner leurs plaies douloureuses. Des mutations spécifiques dans certains types de cette maladie ont également un impact sérieux sur la santé de la cornée - la couche transparente externe de l'œil. La cornée est une partie importante de notre système visuel, et toute érosion ou cicatrisation de la cornée peut entraîner une douleur oculaire intense et une altération de la vision. Les traitements cliniques actuels de l'épidermolyse bulleuse, y compris l'utilisation de lentilles de contact, la lubrification et les antibiotiques pour réduire les symptômes, mais n'offrent pas de solution pour prévenir les cicatrices dans la cornée. Les cicatrices cornéennes peuvent entraîner une grave détérioration de la vision, et donc de la qualité de vie, pour ceux qui mènent déjà des batailles quotidiennes inimaginables.
Le but de l'étude: Notre recherche vise à développer un collyre anti-cicatrice pour les personnes souffrant d'épidermolyse bulleuse en utilisant un nouveau facteur.
Méthode d'enquête : Il a été démontré que le nouveau facteur limite les mécanismes moléculaires responsables de la cicatrisation cornéenne et améliore la transparence cornéenne dans nos études préliminaires. L'objectif du projet est de valider son efficacité dans des modèles d'épidermolyse bulleuse utilisant des cellules cornéennes humaines. Les cellules cornéennes humaines seront isolées à partir de cornées données et reprogrammées de manière transitoire pour imiter les caractéristiques de formes spécifiques d'épidermolyse bulleuse. Nous administrerons ensuite ce facteur en culture cellulaire après induction de la fibrose et évaluerons son efficacité par biochimie et microscopie.
Intérêt clinique : Compte tenu des implications médicales complexes de l'épidermolyse bulleuse, il est important de s'assurer que les produits pharmaceutiques en cours de développement pour cette maladie sont spécifiques à une cible et n'induiront pas d'effets secondaires inacceptables. Notre étude en laboratoire utilisant des cellules cornéennes humaines isolées et des modifications génétiques ciblées pour modéliser des sous-types de maladies facilitera la validation d'une nouvelle thérapie potentielle. Les résultats de cette étude révéleront si le facteur anti-cicatrice est sûr et efficace au niveau cellulaire. Il s'agit d'une étape importante vers les essais précliniques, où l'effet systémique du facteur anti-cicatrices peut être évalué plus en détail. L'objectif primordial de cette recherche est de développer un collyre utilisant le facteur anti-cicatrice pour les patients souffrant de cicatrices cornéennes induites par l'épidermolyse bulleuse. Une fois développé, le collyre sera administré aux patients à la fois pour prévenir et traiter l'érosion/la cicatrisation de la cornée. Cela pourrait potentiellement réduire la nécessité d'une utilisation prolongée d'antibiotiques et de stéroïdes, réduisant ainsi les effets secondaires potentiellement nocifs de ces traitements existants.
Dû 2026.