Sud (2013)

Les personnes atteintes d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) développent souvent un type de cancer de la peau appelé carcinome épidermoïde (SCC), pour des raisons que nous ne comprenons pas entièrement. Ce cancer met la vie en danger et pose donc un grave problème aux patients atteints de RDEB. Un moteur important, provoquant la multiplication des cellules, dans plusieurs types de cancer est une molécule appelée Polo-Like Kinase 1 (PLK1). Il agit comme l'accélérateur de la voiture pour accélérer la croissance de la tumeur. Ce groupe de recherche, travaillant avec le financement précédent de DEBRA, a montré que PLK1 agit en effet comme un moteur du SCC chez les patients RDEB et que l'inhibition de l'action de PLK1 tue les kératinocytes SCC (le type de cellule le plus courant dans la couche la plus externe de la peau). Cette inhibition peut être considérée comme le fait de lever le pied de l'accélérateur et d'appuyer sur le frein de la voiture ! Surtout, il le fait sans affecter les cellules normales de la peau. De nombreux composés sont capables d'inhiber PLK1 en laboratoire dans des conditions expérimentales. Le prochain défi consiste à en trouver un ou plusieurs qui soient efficaces, mais sûrs à utiliser chez les patients et agissent sans effets secondaires néfastes. Dans le cadre de ce défi, ce projet visait à cribler un panel de huit inhibiteurs de PLK1 disponibles pour trouver celui ou ceux qui pourraient être efficaces dans les cellules SCC de patients RDEB. Cela a été fait d'abord dans le tube à essai, puis dans un modèle de laboratoire.

L'étude a permis d'identifier trois composés potentiellement utiles pour tuer les cellules cancéreuses. L'un d'eux n'était pas suffisamment spécifique pour PLK1, mais le groupe de recherche espère poursuivre le développement de deux autres composés pour les amener vers une utilisation clinique pour le traitement du SCC RDEB dans les années à venir.

Dr Andrew Sud

Le Dr Andrew South est professeur associé à l'Université Thomas Jefferson de Philadelphie. Ses principaux intérêts sont de comprendre les événements qui conduisent au développement et à la progression du carcinome épidermoïde, en particulier les cancers qui surviennent chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. Le Dr South a travaillé dans des institutions ayant une longue histoire de recherche sur l'épidermolyse bulleuse, à Londres, en Écosse et maintenant à Philadelphie, et s'est engagé à trouver des remèdes à ce groupe de maladies dévastatrices grâce à l'application de recherches scientifiques de base.