Comment les traitements contre l'EB sont-ils approuvés ?

Le développement d'un nouveau traitement peut prendre de nombreuses années, depuis les premières étapes de la recherche en laboratoire jusqu'aux étapes essentielles des essais cliniques et des contrôles réglementaires jusqu'au moment où il peut être prescrit aux personnes vivant avec des conditions telles que l'EB.

NICE conseille le NHS en Angleterre et au Pays de Galles, mais le processus en Ecosse est légèrement différent. En Irlande du Nord, l'autorisation de mise sur le marché provient de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

Médicaments sous licence

Une fois qu'un essai clinique a démontré qu'un nouveau médicament est sûr et efficace, il doit obtenir une licence avant de pouvoir être mis sur le marché pour une utilisation à grande échelle. L'autorisation confirme le problème de santé qu'il peut traiter et le dosage recommandé.

Les licences sont accordées par le Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) au Royaume-Uni, par la Commission européenne, agissant sur avis du Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe et par le Administration des aliments et des médicaments (FDA) en Amérique. Ces organismes examinent toutes les preuves pour s'assurer que le médicament est sûr et efficace. La licence qu'ils accordent signifie que nous pouvons être sûrs que les médicaments qui nous sont proposés nous aideront plutôt qu'ils ne nous nuiront.

Parce que différents pays ont des processus différents, certains médicaments peuvent être disponibles dans certains pays mais pas dans d'autres.

Lorsqu'un médicament a une licence de la MHRA qui confirme qu'il est sûr et efficace, il peut être mis à disposition au Royaume-Uni pour être acheté en privé à un prix fixé par la société pharmaceutique qui le fabrique.

Une fois le prix du médicament fixé, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) évalue les preuves de l'efficacité du traitement et de son coût. Le NICE recommande s'il doit être financé par le National Health Service (NHS) et pour quelles conditions et symptômes. Le médicament doit être disponible via le NHS dans les trois mois suivant la décision de financement du NICE.

Médicaments non autorisés

Un médicament est considéré comme « sans licence » s'il est utilisé pour traiter une affection non spécifiée dans sa licence. L'utilisation sans licence signifie qu'il existe une posologie recommandée et que l'innocuité et les effets secondaires d'un médicament sont connus, mais qu'il n'a peut-être pas été entièrement évalué dans une nouvelle condition pour laquelle il est utilisé « hors AMM ».

Un médecin peut recommander un médicament non homologué s'il pense que les avantages potentiels sont supérieurs aux risques.

La réutilisation d'un médicament consiste à utiliser un médicament existant qui possède déjà une licence pour traiter une maladie donnée afin de traiter une autre maladie. Elle peut également s'appliquer à l'utilisation d'un médicament déjà autorisé sous une forme ou une dose différente de celle spécifiée dans la licence.